Retraits et rappels de médicaments : pourquoi certains médicaments sont retirés du marché

Les médicaments retirés du marché : un processus plus rapide, mais encore trop lent

Vous croyez qu’un médicament approuvé par la FDA est sûr pour toujours ? Ce n’est pas vrai. En 2022, plus de 20 médicaments ont été retirés du marché aux États-Unis, non pas pour des raisons commerciales, mais parce qu’ils ne fonctionnaient pas - ou pire, qu’ils faisaient plus de mal que de bien. Le cas le plus connu est celui de Makena, un traitement prescrit à des femmes enceintes pour éviter les accouchements prématurés. Approuvé en 2011, il a été retiré en 2022 après qu’une étude de confirmation a montré qu’il n’avait aucun effet réel. Pendant 11 ans, des dizaines de milliers de femmes l’ont pris, alors que les données indiquaient déjà qu’il ne marchait pas.

Le problème n’est pas isolé. Dans le domaine de l’oncologie, environ 26 % des médicaments approuvés via la voie accélérée finissent par être retirés. Pourquoi ? Parce que ces médicaments sont autorisés sur la base de données préliminaires - souvent des marqueurs biologiques ou des réductions de tumeurs - sans preuve claire qu’ils prolongent la vie ou améliorent la qualité de vie. Le système fonctionnait comme un pari : on approuvait vite, et on vérifiait plus tard. Le problème ? Les patients, eux, ne pouvaient pas attendre.

Comment un médicament est-il retiré du marché ?

Il existe deux types de retrait : volontaire et obligatoire. Le retrait volontaire vient du fabricant lui-même. Il peut décider de cesser la production pour des raisons économiques, ou parce qu’il a découvert un risque qu’il ne voulait pas affronter. Le retrait obligatoire, lui, est imposé par la FDA. C’est ce qui arrive quand les données montrent que le médicament est inefficace ou dangereux, et que le fabricant refuse d’agir.

Avant 2023, la FDA n’avait pas de procédure rapide pour retirer ces médicaments. Même si une étude confirmait que le traitement ne fonctionnait pas, l’agence devait suivre une longue série d’étapes : notification, réunions, appel, période de commentaires publics. En moyenne, cela prenait 46 mois - presque quatre ans - entre la découverte de l’inefficacité et le retrait officiel. Pendant ce temps, les patients continuaient à recevoir le médicament. Une étude de l’Université de Pennsylvanie a révélé que dans certains cancers, jusqu’à 41 % des patients concernés avaient encore reçu le traitement après que les preuves de son inefficacité étaient publiées.

En décembre 2023, le Congrès américain a adopté une réforme majeure. Le Consolidated Appropriations Act a donné à la FDA de nouveaux pouvoirs pour accélérer les retraits. Désormais, si un fabricant ne réalise pas l’étude post-approbation demandée, ou si une étude externe prouve que le médicament est inefficace, la FDA peut lancer une procédure accélérée. Le fabricant a 30 jours pour répondre, une réunion avec la FDA est prévue dans les 60 jours, et une décision finale doit être prise dans les 180 jours. C’est un changement radical : de 46 mois à moins de six mois.

Les médicaments concernés : où est le vrai risque ?

Les retraits ne touchent pas tous les médicaments de la même manière. Plus de 60 % des retraits sont liés à des problèmes de sécurité - réactions allergiques graves, dommages au foie, risques cardiaques. Mais le reste, près de 40 %, est dû à l’inefficacité. Et c’est là que le système était le plus cassé.

L’oncologie est le secteur le plus touché. Près de 40 % de toutes les approbations accélérées concernent des traitements contre le cancer. Entre 2010 et 2020, 12,7 % de ces médicaments ont été retirés. Le cas le plus triste ? Un médicament pour le cancer du poumon à petites cellules. Approuvé en 2017, retiré en 2021. Pendant ces quatre ans, 41 % des patients éligibles ont reçu ce traitement, alors qu’il n’apportait aucun bénéfice. Ils ont perdu du temps, subi des effets secondaires, et ont manqué des options réellement efficaces.

Les médicaments pour les maladies rares sont aussi concernés. Beaucoup sont approuvés avec peu de patients dans les essais. Quand les données s’accumulent plus tard, on réalise que le bénéfice était exagéré. Le cas de Makena est un exemple parfait : il a été approuvé sur la base d’une seule étude avec 170 patientes. La confirmation a nécessité une étude avec plus de 1 700 femmes - et elle a échoué.

Comment les patients et les médecins réagissent-ils ?

Les patients ne sont pas des témoins passifs. Sur les forums comme Smart Patients ou Reddit, des milliers de personnes partagent leurs expériences. Une femme atteinte d’un cancer du sein métastatique a écrit en 2022 : « J’ai pris [le médicament retiré] pendant 18 mois. Mon oncologue m’a dit que c’était le standard. Maintenant, je sais que ça ne m’a pas aidée. » Ce sentiment est partagé. Une enquête de la Patient Advocate Foundation a montré que 78 % des patients pensent que la FDA prend trop de temps pour retirer les médicaments inefficaces.

Les médecins aussi sont frustrés. Une étude publiée dans l’American Journal of Managed Care révèle qu’entre 2015 et 2020, environ 30 % des patients en oncologie ont reçu un traitement qui allait être retiré. Les oncologues ne savent pas toujours quand un médicament est en voie d’être retiré. Les alertes de la FDA sont souvent techniques, et les pharmacies ne mettent pas à jour leurs systèmes en temps réel. Un pharmacien sur trois ne sait pas comment lire les mises à jour de l’Orange Book, le registre officiel des médicaments approuvés.

La réforme de 2023 a été saluée par les groupes de défense des patients. Le Cancer Research Institute a déclaré : « C’est la première fois que la FDA a des outils réels pour protéger les patients contre les traitements inutiles. » Mais la peur reste : et si la FDA retire trop vite un médicament qui pourrait aider certains patients ? L’industrie pharmaceutique s’inquiète de cela. Le groupe BIO a averti que des retraits trop rapides pourraient décourager l’innovation dans les maladies graves, où les chances de succès sont faibles.

Que faire si votre médicament est retiré ?

Si vous prenez un traitement qui vient d’être retiré, ne l’arrêtez pas tout seul. Contactez votre médecin. Certains médicaments retirés pour inefficacité peuvent encore être sûrs - ils n’ont juste plus d’effet. D’autres, en revanche, présentent des risques réels. Votre médecin devra vous proposer une alternative.

Voici ce que vous devez faire :

1. Consultez le site de la FDA : la liste des retraits est publiée chaque semaine dans le Federal Register.
2. Ne confondez pas un retrait avec une rupture de stock. Un médicament qui n’est plus disponible parce que le fabricant a arrêté la production pour des raisons économiques n’est pas retiré pour sécurité.
3. Parlez à votre pharmacien : demandez si votre traitement est sur la liste des retraits. Beaucoup de pharmacies n’ont pas encore intégré les mises à jour en temps réel.
4. Ne remplacez pas le médicament par un autre sans avis médical. Certains substituts peuvent être plus chers, plus risqués, ou inadaptés à votre cas.

La FDA a commencé à publier des guides pour les médecins, avec des délais de transition recommandés. Pour les traitements contre le cancer, les centres spécialisés ont maintenant 72 heures pour mettre en place un nouveau protocole après un retrait officiel. C’est encore peu, mais c’est un progrès.

Le futur : des données du monde réel pour agir plus vite

La FDA a lancé en janvier 2024 un programme pilote pour utiliser les données du monde réel. Au lieu d’attendre des essais cliniques qui prennent des années, l’agence va analyser les dossiers médicaux de milliers de patients traités avec des médicaments approuvés en accéléré. Des partenaires comme Flatiron Health fournissent des données anonymisées sur les résultats réels des traitements dans la vie quotidienne.

Si un médicament montre un taux de réponse de 5 % dans les essais, mais que dans la vraie vie, 95 % des patients ne répondent pas du tout, la FDA pourra agir en quelques mois, pas en plusieurs années. Ce système, s’il réussit, pourrait révolutionner la surveillance des médicaments.

La promesse est claire : ne plus laisser des patients prendre des médicaments qui ne fonctionnent pas. La question est : la FDA arrivera-t-elle à tenir ses nouveaux engagements ? Le premier retrait accéléré a eu lieu en août 2023 pour un traitement de la SLA. Le délai entre la découverte de l’inefficacité et le retrait a été de 8 mois - un record historique. C’est un bon début. Mais il faut en faire plus.

Les erreurs à ne plus commettre

Le système précédent était fondé sur une illusion : que l’approbation signifiait la sécurité. Ce n’est pas vrai. L’approbation signifie que les bénéfices potentiels l’emportent sur les risques connus - mais les risques cachés, les effets à long terme, les inefficacités, ils ne sont pas toujours visibles au moment de l’approbation.

La leçon à retenir ? Ne jamais considérer un médicament comme définitivement sûr. Posez des questions. Demandez : « Est-ce qu’il y a une étude de confirmation ? » « A-t-il été approuvé en accéléré ? » « Y a-t-il des données réelles sur son efficacité ? »

Les patients ne doivent pas être les cobayes d’un système lent. La réforme de 2023 est un pas en avant. Mais elle ne suffira pas si les médecins, les pharmacies et les patients ne s’impliquent pas. La sécurité des médicaments ne se limite pas à une agence. Elle dépend de nous tous.